4 de fevereiro de 2026
CONTEXTO
Ensaios clínicos são estudos experimentais conduzidos com o objetivo de responder a perguntas de pesquisa sobre intervenções em saúde (tratamentos e estratégias preventivas, como, por exemplo, medicamentos, dispositivos, procedimento diagnóstico, vacinas), comparando seus efeitos (benefícios e riscos), conforme um planejamento metodológico rigoroso.
Antes dos ensaios clínicos, uma nova intervenção em saúde parte de uma etapa chamada pré-clínica, onde testes iniciais são realizados em laboratório, usando técnicas in vitro e in vivo em animais, a fim de investigar os aspectos de segurança. Se os dados do estudo pré-clínico forem promissores, eles serão usados para justificar a condução de estudos clínicos subsequentes, nos quais a eficácia e a segurança da nova intervenção serão avaliadas em humanos [1,2].
FASES DE UM ENSAIO CLÍNICO
Os ensaios clínicos que avaliam intervenções em saúde são divididos em 4 fases. Nas fases iniciais, a segurança da nova intervenção é estudada em um pequeno número de participantes. Se os resultados forem bons, o estudo segue para as fases posteriores de teste, com maior número de participantes e com o objetivo de avaliar a eficácia da intervenção e possíveis eventos adversos [1,2].
As fases dos ensaios clínicos estão detalhadas no Quadro 1. Vale ressaltar que este processo de condução de um ensaio clínico em etapas é exigido pelas agências regulatórias para aprovação da nova tecnologia em saúde [1].
Quadro 1. Fases de um ensaio clínico [1,2].
| Fases | Objetivos | Características |
| Fase I | – Estudar interação do medicamento com o organismo – Identificação da dosagem adequada – Análise de segurança: a intervenção é segura para seguir com a análise da sua eficácia? | – Pequeno grupo de participantes (20 a 100 voluntários) – Duração: vários meses |
| Fase II | – Avaliação inicial de eficácia – Análises adicionais de segurança (ajuste da dose terapêutica) – Como o organismo reage ao medicamento? Quais reações adversas são observadas? | – Grupo maior de participantes (100 a 300 voluntários com a doença ou a condição em estudo) – Duração: até 2 anos |
| Fase III | – Análise de eficácia – Identificação de efeitos adversos – Comparação com placebo, nenhum tratamento ou outras intervenções existentes – Fornece informações para a bula do medicamento – O novo medicamento traz benefício terapêutico e é seguro? Nesta fase, as agências regulatórias analisam os resultados do ensaio e determinam a aprovação ou não da intervenção para uso comercial. | – Amostra de 300 a 3000 voluntários com a doença ou condição – Duração: até 4 anos |
| Fase IV | – Fase realizada apenas após aprovação e comercialização da intervenção – Monitoramento da segurança no longo prazo – Investigar o uso potencial da intervenção em uma condição clínica diferente ou em combinação com outros tratamentos. – Estudo de farmacovigilância | – Amostra de milhares de voluntários – Duração: vários anos |
Além dessas 4 fases, é importante conhecermos os chamados estudos exploratórios (ou ‘ensaios de fase 0’), que ocorrem antes da fase I. Os ensaios de fase 0 são usados para obter informações preliminares sobre a farmacocinética e até mesmo sobre a farmacodinâmica da droga experimental de forma mais rápida, segura e barata. Nestes estudos, pequenas doses do novo medicamento são administradas uma vez ou por um curto período a um número muito limitado de pessoas [3].
Está claro que cada fase de um ensaio clínico fornece informações relevantes sobre a eficácia e segurança para a implementação de uma nova intervenção em saúde, e este processo, normalmente, leva muitos anos para ser concluído. No entanto, no cenário de pandemia, nos deparamos com situações emergenciais, como por exemplo, as vacinas para Covid-19, liberadas para uso na população em tempo bem inferior ao preconizado. Em poucas situações, a incorporação de uma nova tecnologia à prática clínica ocorrer de maneira tão dinâmica.
AUTORES
Versão 1- 12/11/2021
Kamilla Mayr Martins Sá. Aluna de graduação de Medicina da Universidade Metropolitana de Santos (UNIMES).
Rachel Riera, MD, MSc, PhD. Professora associada, Escola Paulista de Medicina (EPM), Universidade Federal de São Paulo (Unifesp).
Versão 2- 04/02/2026
Daniele Ho, farmacêutica, Disciplina de Medicina Baseada em Evidências, Escola Paulista de Medicina (EPM), Universidade Federal de São Paulo (Unifesp).
Rachel Riera, MD, MSc, PhD. Professora associada, Escola Paulista de Medicina (EPM), Universidade Federal de São Paulo (Unifesp)
CITAR COMO: Sá KMM, Ho D, Riera R. Fases de um ensaio clínico. Estudantes para melhores evidências. Publicado em 4 de fevereiro de 2026. Disponível em [adicionar link de acesso]. Acessado em [dia, mês e ano].
Referências
- U.S. Food & Drug Administration (FDA). Step 3: Clinical Research. Disponível em: https://www.fda.gov/patients/drug-development-process/step-3-clinical-research. Acesso em 20 de outubro de 2021.
- U.S. Centers for Disease Control and Prevention (CDC). How Vaccines are Developed and Approved for Use. 2024. Disponível em: https://www.cdc.gov/vaccines/basics/how-developed-approved.html. Acesso em: 09 de janeiro de 2026.
- Burt T, Young G, Lee W, Kusuhara H, Langer O, Rowland M, Sugiyama Y. Phase 0/microdosing approaches: time for mainstream application in drug development?. Nature Reviews Drug Discovery volume 19, pages801–818 (2020). Disponível em: https://www.nature.com/articles/s41573-020-0080-x. Acesso em: 09 de janeiro de 2026.